TERAPIA GÊNICA

Herton Escobar

09 Junho 2010 | 20h12

AME

Alguém aí já ouviu falar de “terapia gênica”?

Se não ouviu, ou já ouviu mas não sabe muito bem do que se trata, imagine o seguinte:

Você nasce com uma pequena alteração (mutação) na sequência normal de um gene chamado SMN (sigla em inglês para Survival Motor Neuron, ou neurônio motor de sobrevivência). O gene funciona, mas por causa dessa mutação, a proteína que é codificada por ele também “nasce” com um pequeno defeito na sua sequência de aminoácidos, que impede que ela funcione corretamente no organismo.

Os genes contidos no núcleo das células são essencialmente receitas químicas para a fabricação de proteínas – que são as moléculas que efetivamente saem dos núcleos, saem das células, viajam pelo organismo e realizam todas as funções essenciais à vida. É como se o genoma fosse um mestre de obras e as proteínas, os peões que realizam as tarefas encomendadas por ele.

Se o mestre dá instruções erradas, a obra sai errada. No caso da mutação do gene SMN, o resultado é uma doença chamada atrofia muscular espinhal (AME). A proteína SMN defeituosa codificada por ele impede o bom funcionamento dos neurônios motores, causando deterioração dos músculos e comprometimento de funções vitais.

A doença não tem cura. A única solução seria corrigir a sequência do gene SMN, para que a proteína SMN fosse produzida corretamente. Impossível? Nem tanto….

A cópia defeituosa do gene está embutida no genoma do núcleo de cada uma dos trilhões e trilhões de células do organismo. Então não há mesmo como fazer essa correção em cada uma delas. Em vez disso, a estratégia da “terapia gênica” seria inserir cópias extras do gene SMN no organismo (estas, com a receita correta, obviamente), para que elas produzissem proteínas na forma correta, compensando a falha das proteínas “originais” defeituosas do paciente.

Ainda estamos longe de fazer isso em seres humanos. Mas em camundongos, já funcionou. A prova está publicada na edição de hoje da revista Science Translational Medicine. Cientistas da Universidade de Sheffield, na Grã-Bretanha, colocaram um cópia correta do gene SMN em vetores virais e injetaram esses vetores na corrente sanguínea de camundongos recém-nascidos que tinham uma mutação congênita no gene SMN. Resultado: os vírus introduziram cópias corretas do gene em células espalhadas por todo o organismo dos camundongos, que não sofreram da doença como deveriam ter sofrido, e viveram até 200 dias mais do que outros camundongos que não receberam o tratamento (o grupo controle). E 200 dias para um camundongo é muita coisa!

A terapia está sendo testada agora em macacos. Quem sabe dentro de alguns anos eu não poderei escrever aqui sobre os primeiros testes clínicos em seres humanos? Tomara.

Abraços a todos.

……

LEGENDA: Acima, imagens de células marcadas com moléculas fluorescentes, que confirmam a inserção do transgene no genoma das células “doentes” pelo vetor viral e a consequente expressão da proteína SMN a partir deste gene. (é uma imagem técnica… não se preocupe em entendê-la… mas é essencial para comprovar os resultados da pesquisa)