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Tratamento de distrofia muscular funciona em camundongos

Moléculas injetadas no corpo das cobaias neutralizaram forma tóxica de RNA responsável pela doença

Reuters,

16 de julho de 2009 | 18h02

Pesquisadores dos Estados Unidos descobriram uma forma de bloquear o defeito genético que causa uma forma comum de distrofia muscular. O estudo com o resultado, obtido em camundongos, aparece na edição desta semana da revisa Science.

 

Camundongos que receberam uma injeção do composto que neutraliza o gene defeituoso reconquistaram o uso dos músculos paralisados pela distrofia miotônica, dizem os pesquisadores.

 

"Não corrigimos a anomalia genética subjacente", disse o autor do trabalho, Charles Thornton, da Universidade de Rochester. "O que fizemos foi fazer com que ela se comportasse melhor".

 

A pesquisa se vale de uma tecnologia chamada antisense, que usa moléculas sintéticas para bloquear a atividade de genes específicos.

 

Thornton disse que, diferentemente de muitas doenças hereditárias, nas quais genes defeituosos produzem proteínas ruins, a distrofia miotônica gera uma forma tóxica de ácido ribonucleico, ou RNA, que normalmente carrega instruções para a produção de proteínas.

 

Na distrofia miotônica, no entanto, o RNA produzido é venenoso para a célula, disse Thornton.

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